Arcturus Therapeutics推出LUNAR 2.0™ mRNA递送平台

ARCT-810总体安全且耐受良好，在进行中的II期研究中在关键尿素循环生物标志物上表现出令人鼓舞的活性

LUNAR 2.0™在多项非人灵长类研究中产生超过30倍的更高蛋白表达——开启新的治疗机会

ARCT-2601是利用LUNAR 2.0™的OTC缺陷症治疗候选药物，根据FDA的建议，将在2026年年底前整合到进行中的II期研究中

Arcturus将收购AI发现公司myNEO，以改进mRNA设计质量、加速创新并增强靶点识别能力

演讲于今日下午4:30 ET进行

圣地亚哥--（美国商业资讯）-- Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（"公司"、"Arcturus"、纳斯达克代码：ARCT）是一家专注于肝脏和呼吸治疗开发的信使RNA药物公司，今日公布了ARCT-810在鸟氨酸转氨基甲酰酶（OTC）缺陷症中令人鼓舞的中期II期结果，并推出了该公司的下一代mRNA递送平台LUNAR 2.0™，以及其他肝脏管线项目。

Arcturus总裁兼首席执行官Joseph Payne表示："ARCT-810 II期中期结果验证了Arcturus的mRNA肝脏治疗平台，LUNAR 2.0™的推出标志着Arcturus新的、令人兴奋的篇章的开始。我们非常高兴ARCT-2601利用LUNAR 2.0™能够在今年晚些时候高效地整合到我们进行中的OTC缺陷症II期研究中。"

美国国立卫生研究院尿素循环紊乱协会前创始成员、执行委员会成员、公认的罕见病和OTC缺陷症专家Marshall Summar博士表示："下一代平台展示的超过30倍的改进令人兴奋，有潜力转化为更有效和更便利的疗法。我相信如果获批，ARCT-2601有潜力成为OTCD患者的新标准疗法，特别是在严重起病情况下，我对看到Arcturus下一代mRNA递送平台在其他项目中的潜在影响感到兴奋。"

Arcturus首席科学官Pad Chivukula博士表示："经过验证的临床数据、具有强大差异化的LUNAR 2.0™ mRNA递送平台以及专有的AI计算引擎支持Arcturus不断增长的mRNA治疗管线的持续推进，包括ARCT-2601，以及新项目的启动，如苯丙酮尿症（PKU）和痛风。"

ARCT-810 II期中期结果

总体安全且耐受良好

降低和/或维持空腹氨（第一天早晨测定）在正常范围内，包括在参与者增加蛋白质摄入期间

降低谷氨酰胺，一些参与者达到正常范围

截至目前，在II期研究中，ARCT-810总体安全且耐受良好，降低和/或维持空腹氨（第一天早晨测定）在正常范围内，包括在参与者增加蛋白质摄入期间；降低谷氨酰胺，0.5 mg/kg剂量水平的参与者在治疗期间达到正常范围内的平均谷氨酰胺值。所有参与者都观察到体重增加。

LUNAR 2.0™

LUNAR 2.0™是该公司的下一代mRNA递送平台，融合了改进的脂质和特定于这些脂质的增强配方工艺。在非人灵长类（NHP）中，LUNAR 2.0™相比LUNAR 1.0在表达人类促红细胞生成素（hEPO）方面展现出40倍的改进。在另一项NHP研究中，LUNAR 2.0™在表达人类鸟氨酸转氨基甲酰酶（hOTC）方面展现出比ARCT-810中的关键脂质ATX-95高38倍的效力。LUNAR 2.0™开启了以前无法获得的新治疗机会，包括苯丙酮尿症（PKU）和痛风。

ARCT-2601利用LUNAR 2.0™

ARCT-2601是Arcturus针对OTCD的下一代研究性mRNA治疗药物。迄今为止，ARCT-2601在非GMP临床前研究中展现出与ARCT-810相似的安全性。美国食品和药物管理局在今年6月C类会议后为ARCT-2601提供了有利的反馈和监管路径清晰。基于数据和来自FDA的反馈，Arcturus计划在今年年底附近对12岁及以上的OTCD患者启动ARCT-2601给药，根据整合ARCT-2601进当前ARCT-810 II期研究的修订II期方案进行。基于非人灵长类的数据，ARCT-2601预期将提供更低和/或更不频繁给药的益处。

Arcturus收购myNEO

Arcturus已与myNEO达成最终收购协议，以常规交割条件为准。交易预计在10月完成。Arcturus自2024年以来一直与myNEO密切合作。该收购引入一个差异化的计算引擎，由专有知识产权支持，旨在通过改进mRNA设计质量和增强靶点识别能力来加强Arcturus的AI基础设施。

演讲：今日下午4:30 ET

国内：1-800-347-6865

国际：1-203-518-9757

会议ID：Arcturus

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关于鸟氨酸转氨基甲酰酶缺陷症